Éfanésoctocog alfa

Dernière modification de cette page le 05 juillet 2023

Protéine de fusion qui dérive du facteur de coagulation VIII humain (FVIII, facteur antihémophilique, AHF, composant procoagulant), dont le domaine B a été remplacé (746-1648) [domaines A1-a1-A2-a2 du FVIII (1-740) et fragment N-terminal du domaine B (741-745), fusionné via un peptide synthétique de 291 acides aminés, fait de 24 peptides de 12 acides aminés chacun, se répétant (4 types) (746-1033), et d’un tripeptide ASS (1034-1036), à la partie C-terminale des domaines a3-A3-C1-C2 1649-2332 du FVIII (1037-1720)], fusionné au fragment Fc C-terminal K>del de l’immunoglobuline G1 humaine (1721-1946), (1726-663':1729-666') lié par des ponts disulfure au fragment contenant le domaine TIL3-D3-TIL4 du facteur de von Willebrand humain 742-1218 (1'-477') [(C1077>A336', C1120>A379') -mutant] fusionné via un peptide synthétique de 148 acides aminés, fait de 12 peptides de 12 acides aminés chacun, se répétant (4 types), plus un tétrapeptide GASS (478'-625'), à un fragment du FVIII clivable par la thrombine 712-743 (626'-657') [région 2 acide clivable par la thrombine, plus le (1-3)-peptide du domaine B3] fusionné au fragment Fc C-terminal K>del de l’immunoglobuline G1 humaine (658'-883'). La séquence contient deux polypeptides XTEN insérés, le premier entre le N745 et le E1649 de FVIII, le second entre le domaine D’D3 et le fragment Fc (alternative à la pégylation permettant de modifier le rayon hydrodynamique de la protéine chimère), ce qui augmente la demi-vie plasmatique de la protéine. Voir : Protéine ; Facteur de coagulation (facteur VIII) ; Peptide ; Acide aminé ; von Willebrand (facteur de) ; Thrombine ; Immunoglobuline ; Pégylation ; Prophylaxie ; Hémophilie.

Il est administré, par voie intraveineuse stricte, dans la prophylaxie de routine et le traitement ponctuel pour contrôler les épisodes hémorragiques, ainsi que pour la prise en charge périopératoire (chirurgicale), chez l’adulte et l’enfant atteints d’hémophilie A.