Élapégadémase

Dernière modification de cette page le 16 décembre 2018

Synonyme(s) : élapégadémase-lvlr

n. f. (DCI). Adénosine désaminase recombinante produite dans des souches d’Escherischia coli et dont la séquence est d’origine bovine ; elle est ensuite conjuguée de façon covalente à du monométhoxypolyéthylène glycol.

Indiquée comme thérapeutique substitutive dans le traitement de l'enfant ou de l'adulte atteint d'une maladie génétique familiale rare, le déficit immunitaire combiné sévère par déficit en adénosine désaminase (ADA-SCID, Adenosine deaminase severe combined immune deficiency).
L’élapégadémase complète l’arsenal thérapeutique avec la transplantation de la moelle osseuse et la thérapie génique.