Élivaldogène autotemcel

Dernière modification de cette page le 10 juillet 2023

Synonyme(s) : éli-cel

n. f. (DCI). Thérapie cellulaire qui est basée sur l’utilisation cellules souches hématopoïétiques CD34+ autologues transduites ex vivo avec un vecteur lentiviral dérivé du VIH-1 auto-inactivant (pLBP100 hALD) pseudotypé (glycoprotéine G de l’enveloppe du virus de la stomatite vésiculeuse ou VSV-G), codant la protéine humaine de l’adrénoleucodystrophie (ALD) (gène ABCD1), sous le contrôle d’un promoteur du virus du sarcome myéloprolifératif modifié (MND, dont la région de contrôle négatif a été supprimée et le site de liaison de l’amorce substitué par dl587rev). Voir : Thérapie (cellulaire) ; Autologue ; Cellule souche ; Hématopoïétique ; Autologue ; Vecteur ; Lentivirus ; Glycoprotéine ; Virus ; Stomatite vésiculeuse ; Adrénoleucodystophie ; Promoteur ; Sarcome.

Chez les garçons de quatre à dix-sept ans, cette thérapie cellulaire est indiquée pour ralentir la progression de la dysfonction neurologique lorsqu’ils sont atteints d’une adrénoleucodystrophie cérébrale précoce et active.