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Élosulfase alfa

De acadpharm
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Dernière modification de cette page le 15 janvier 2016
n. f. (DCI). Enzyme obtenue par transfection du gène codant la N‑acétylgalactosamine‑6-sulfatase dans des cellules de hamster chinois (cellules CHO), elle est prescrite dans le traitement du syndrome de Morquio (mucopolysaccharidose du type IV A), maladie lysosomale caractérisée par un déficit en cette enzyme et par l'absence de dégradation du kératane‑sulfate qui, dès lors, s'accumule dans les tissus.

L'entrée de l'élosulfase alfa, dans les lysosomes, est facilitée par sa liaison aux chaînes oligosaccharidiques se terminant par le mannose‑6‑phosphate.