Étéplirsen

Dernière modification de cette page le 13 janvier 2021

Étéplirsen.

n. m. (DCI). Oligomère morpholinophosphorodiamidate (30-mère) de type ARN, où les liaisons entre les bases puriques et pyrimidiques ne sont pas des phosphodiesters, comme dans les ARN, mais des liaisons « morpholino » (MPO, morpholino phosphorodiamidate oligo) : la morpholine remplace le ribose et les liaisons phosphates (avec des charges négatives) sont remplacées par des groupements phosphorodiamidates non chargés.
Les dérivés « morpholino » antisens sont capables de s’hybrider spécifiquement à certaines régions des ARN prémessagers et peuvent être utilisés pour masquer un exon qui borde une délétion et dont la présence décale la séquence de lecture. Lors de l’excision-épissage, cet exon ainsi masqué par le « morpholino » antisens ne sera pas transcrit. Ce saut d’exon est appliqué à l’exon 51, dans une région du gène codant la dystrophine impliqué chez 13 % des patients souffrant de la maladie de Duchenne.

Indiqué, en perfusion intraveineuse une fois par semaine, dans le traitement de la dystrophie musculaire de Duchenne, afin de ralentir l'évolution de la maladie.