A - B - C - D - E - F - G - H - I - J - K - L - M - N - O - P - Q - R - S - T - U - V - W - X - Y - Z - Autres

Étranacogène dézaparvovec

De acadpharm
Sauter à la navigation Sauter à la recherche
Dernière modification de cette page le 06 juillet 2023
n. m. (DCI). Produit de thérapie génique qui est un vecteur viral adéno-associé de sérotype 5 (AAV5) recombinant, non-réplicant, exprimant le variant Padua (R338L) du facteur de coagulation IX humain (facteur IX ou acteur antihémophilique B ou facteur Christmas), sous le contrôle du promoteur spécifique du foie (LP1). Les séquences inverses terminales répétées (ITR) dérivent des ITR de l’AAV de sérotype 2 (AAV2), alors que le vecteur est encapsulé dans la capside protéique de l’AAV5. Voir : Thérapie génique ; Vecteur viral ; Adénovirus ; Variant ; Facteur de coagulation (facteur IX) ; Hémophilie B.

Il est indiqué pour le traitement de patients adultes atteints d’hémophilie B. Le produit est administré en perfusion intraveineuse (une seule administration pour la vie).

Récupérée de « https://dictionnaire.acadpharm.org/w/index.php?title=Étranacogène_dézaparvovec&oldid=346494 »