Agalsidase

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Dernière modification de cette page le 15 janvier 2016
n. f. (DCI). Terme désignant deux formes d’alpha‑galactosidase recombinante humaine utilisée en enzymothérapie substitutive dans la maladie de Fabry, maladie de surcharge liée à l’X. Cette enzyme catalyse la libération de l'α -D-galactose situé en position terminale des glycosphingolipides  ; son absence dans la maladie de Fabry conduit à l'accumulation lysosomale du substrat, le globotriaosylcéramide (Gb3), dans de nombreux tissus.
Cf sphingolipidose

Les deux formes d’agalsidase sont " l'agalsidase alfa " , produite à partir d’une lignée cellulaire humaine par la technologie d'activation de gène et " l'agalsidase beta ", obtenue par culture de cellules ovariennes d’hamster chinois (CHO). Leur composition en acides aminés est identique à celle de l’alpha galactosidase humaine. La différence entre les 2 formes résulte d’une partie glycanique, dans la forme alfa, qui semble proche de l'alpha-galactosidase naturelle.

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