Alipogene tiparvovec

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Dernière modification de cette page le 23 septembre 2015
n. m. (DCI). Thérapie génique compensant la déficience en lipoprotéines lipases qui peut engendrer des pancréatites sévères. Elle est fondée sur l'utilisation d'un vecteur viral (virus adéno-associé de type 1) qui délivre une copie intacte du gène codant la lipoprotéine lipase humaine, enzyme qui hydrolyse les triglycérides des VLDL et des chylomicrons. Cette thérapie génique est peu immunogène.

La lipoprotéine lipase se trouve à la surface apicale des épithéliums vasculaires, dans le muscle strié squelettique, les glandes mammaires et surtout le tissu adipeux. Elle est activée par l'apoprotéine C2 et inactivée par l'apo C3.

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