Asfotase alfa

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Dernière modification de cette page le 11 juin 2017
n. f. (DCI). Copie modifiée de la phosphatase alcaline non spécifique d'organe, la TNSALP (Tissue nonspecific alkaline phosphatase). La TNSALP déphosphoryle le pyrophosphate inorganique (PPi) en phosphate inorganique (Pi). Le Pi joue un rôle essentiel dans la formation et le maintien de l'os tandis que le PPI bloque à la fois sa formation et sa résorption.

L'asfotase alfa est indiquée comme traitement enzymatique substitutif de longue durée des patients atteints d’hypophosphatasie (HPP), ayant débuté dans l’enfance, engendrée par des mutations du gène responsable de la production de l’enzyme TNSALP. L'HPP est une maladie héréditaire très rare qui touche les os et peut entraîner une perte prématurée des dents, des malformations osseuses, des fractures osseuses fréquentes et des difficultés à respirer, aboutissant à un décès prématuré chez les nourrissons.

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