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Ataluren

De acadpharm
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Dernière modification de cette page le 20 novembre 2019
Ataluren.

n. m. (DCI). Molécule de petit poids moléculaire, l'ataluren ou acide 3-[5-(2-fluorophényl)-1,2,4-oxadiazol-3-yl]benzoïque, est le premier agent pharmacologique à interférer avec la traduction de l'ARN. En se liant de manière spécifique au ribosome, il permettrait d'ignorer sélectivement les séquences STOP prématurées (mutations non-sens correspondant à un signal prématuré de fin de gène) présentes sur l'ARN messager, mais non les codons STOP normaux. Il rétablirait ainsi la traduction de la protéine, qui est pratiquement abolie par les mutations STOP, comme c'est particulièrement le cas pour la dystrophine dans la myopathie de Duchenne. Son efficacité , pour produire cet effet dans les cellules, fait néanmoins encore débat. Son mécanisme d'action original pourrait permettre d'envisager son utilisation pour traiter d'autres maladies rares présentant une mutation STOP.

Son utilisation hospitalière est restreinte aux spécialistes en pédiatrie ou en neurologie dans le traitement de la maladie de Duchenne, chez des patients âgés de plus de 2 ans, n'ayant pas perdu la marche et répondant aux critères d'inclusion dans des essais cliniques.
Son utilisation dans le traitement de la mucoviscidose est envisagée.