Cyclopamine

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Dernière modification de cette page le 11 mai 2018


Cancérologie - Pharmacognosie



Cyclopamine.

Synonyme(s) : 11-désoxyjervine
Anglais : cyclopamine
Espagnol : ciclopamina
Étymologie : grec κύκλωψ kúklôps Cyclope, dans la mythologie grecque nom de géants monstrueux à œil unique au milieu du front, suffixe –ine
n. f. Alcaloïde stéroïdien d’un type structural particulier (C-nor-D-homo-stéroïde), extrait des racines du vératre des Montagnes rocheuses (Veratrum californicum Durand, Melanthiaceae, précédemment Liliaceae), espèce présente dans plusieurs régions des États-Unis. Toxicité élevée ; propriétés fortement tératogènes en raison d’un effet inhibiteur de la voie de signalisation Hedgehog ; survenue d’avortements et de malformations craniofaciales (en particulier cyclopie découverte lors de la naissance d'agneaux à œil unique dans une ferme des États-Unis où des brebis avaient brouté ce vératre).

Évaluation clinique en cours de plusieurs dérivés hémisynthétiques de la cyclopamine, notamment le patidégib (DCI) = saridégib (nom de code IPI 926), comme traitement possible de divers types de cancers dans lesquels la voie Hedgehog est surexprimée. Le patidégib bénéficie du statut de médicament orphelin, aux États-Unis depuis 2017 et dans l’Union européenne depuis 2018, dans le traitement par voie locale du carcinome nævoïde basocellulaire (syndrome de Gorlin).

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