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Golodirsen

De acadpharm
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Dernière modification de cette page le 13 janvier 2021
Golodirsen.

n. m. (DCI). Oligomère morpholinophosphorodiamidate (25-mère) qui est un mime de brin d’acide nucléique dont les liaisons phosphodiesters ont été remplacés par des liaisons diméthylphosphorodiamidates pour en assurer la stabilité chimique in vivo. Les riboses sont remplacés par des structures morpholines (MPO, morpholino phosphorodiamidate oligo) capables de s’hybrider spécifiquement à certaines régions des ARN prémessagers et pouvant être utilisées pour masquer un exon qui borde une délétion et dont la présence décale la séquence de lecture. Lors de l’excision-épissage, cet exon ainsi masqué par le « morpholino » antisens ne sera pas transcrit.
Dans le cas du golodirsen, ce saut d’exon concerne l’exon 53, dans une région du gène codant la dystrophine, impliqué chez 8 % des patients atteint de la maladie de Duchenne. La protéine biosynthétisée est légèrement plus courte que la dystrophine normale, mais reste fonctionnelle.
Cf étéplirsen.

Indiqué, en perfusion intraveineuse une fois par semaine, dans le traitement de la dystrophie musculaire de Duchenne, pour ralentir l'évolution de la maladie.