Idursulfase

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Dernière modification de cette page le 02 mars 2017
n. f. (DCI). Protéine humaine recombinante de 76 kDa de type sulfatase. Elle comprend 525 acides aminés et inclut huit sites de glycosylation. Les résidus mannose-6-phosphates des chaînes oligosaccharidiques permettent une reconnaissance cellulaire spécifique suivie d'internalisation. L'enzyme, administrée par voie intraveineuse, est capturée dans les lysosomes cellulaires permettant ainsi le catabolisme ultérieur des glycosaminoglycanes accumulés.

Indiquée dans le traitement à long terme de patients atteints de mucopolysaccharidose de type II (ou syndrome de Hunter). Cette pathologie est associée à un déficit en activité iduronate-2-sulfatase dans les lysosomes conduisant à l'accumulation dans l'organisme de glycosaminoglycanes et entraînant des dysfonctions multiples au niveau cellulaire et tissulaire .

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