Ivacaftor

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Dernière modification de cette page le 29 juillet 2017
Ivacaftor.

n. m. (DCI). Composé doté de la propriété de restaurer la fonction de la protéine CFTR (Cystic Fibrosis Transmembrane conductance Regulator) défectueuse, présente à la surface des cellules épithéliales des sujets porteurs de la mutation G551D, responsable de la mucoviscidose dans environ 4 à 5 % des cas. Il agirait en normalisant le transport d'ions par potentialisation de l'ouverture du canal G551D-CFTR.

La FDA (États-Unis) a étendu, en mai 2017, l’indication de l’ivacaftor chez les enfants de 2 ans et plus, pour le traitement de la mucoviscidose, pour 23 mutations additionnelles présentes dans le gène régulateur de la conductance transmembranaire CFTR. À ce jour, plus de 1700 mutations ont été répertoriées dans ce gène.

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