Ixazomib citrate

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Dernière modification de cette page le 13 janvier 2016
Ixazomib citrate.

n. m. (DCI). Inhibiteur du protéasome de seconde génération, interfèrant avec la dégradation, par le protéasome, des protéines ubiquitinylées. Cette inhibition perturbe les mécanismes d'homéostase et conduit à la mort cellulaire.

La FDA a accordé, en décembre 2014, le statut de traitement révolutionnaire à l'ixazomib, pour le traitement de l'amylose AL (ou amylose à chaîne légère) systémique récidivante ou réfractaire. L'amylose AL est un trouble du repliement des protéines, rare et agressif, avec moins de 3 000 cas diagnostiqués aux États‑Unis chaque année. Elle se caractérise par un dépôt amyloïde dans les organes et les tissus. Bien qu'elle puisse affecter différents organes, elle touche généralement le cœur, les reins, le foie, la rate, le système nerveux et le tractus gastro-intestinal. Il n'existait aucun traitement approuvé aux États-Unis ou dans le monde pour l'amylose AL, ce qui représente un important besoin médical insatisfait.

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