Laronidase

De Acadpharm
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Dernière modification de cette page le 15 janvier 2016
n. f. (DCI). Glycoprotéine utilisée, en enzymothérapie substitutive, dans le traitement de la mucopolysaccharidose I (MPS I), maladie génétique rare causée par un déficit en α-L-iduronidase, enzyme lysosomale intervenant dans la dégradation des MPS constitués de dermatane sulfate et d'héparine sulfate. On distingue trois sous-types de MPS I selon le niveau de gravité : le syndrome de Hurler (sévère), le syndrome de Hurler – Schie (modéré), le syndrome de Schie (léger). La laronidase, glycoprotéine de masse moléculaire d'environ 83 kDa, est une forme recombinante de l'α-L-iduronidase humaine.

Indiquée comme traitement substitutif à long terme chez les patients atteints de MPS I ne présentant pas les manifestations neurologiques de la maladie.

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