Lumacaftor

De Acadpharm
Aller à : Navigation, rechercher
Dernière modification de cette page le 11 décembre 2017
Lumacaftor.

n. m. (DCI). Composé visant à augmenter la quantité de protéine CFTR (Cystic fibrosis transmembrane conductance regulator) à la surface cellulaire et à améliorer sa fonctionnalité chez les sujets porteurs d'une mutation F508del, cause la plus fréquente de mucoviscidose dans sa forme homozygote.
Le lumacaftor permet, comme un chaperon, le repliement correct de la protéine F508del-CFTR au cours du processus de maturation, conduisant ainsi à son transport intracellulaire et à sa présence fonctionnelle à la surface des cellules.

Indiqué en association avec l'ivacaftor dans le traitement de la mucoviscidose chez les patients âgés de 12 ans et plus, homozygotes pour la mutation F508del. Il diminue le nombre d'exacerbations de la maladie et améliore la fonction pulmonaire.

A - B - C - D - E - F - G - H - I - J - K - L - M - N - O - P - Q - R - S - T - U - V - W - X - Y - Z - Autres