Migalastat

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Dernière modification de cette page le 02 mars 2017
Migalastat.

Synonyme(s) : 1-déoxygalactonojirimycine
n. m. (DCI). Dérivé de la nojirimycine qui se fixe à l’alpha-galactosidase A (α-GalA), enzyme lysosomale qui rompt la liaison alpha-galactosyle du globotriaosylcéramide, Gb3 ou GL-3 (αGal–βGal–βGlc–céramide). Diverses mutations de cette enzyme se traduisent par l'accumulation lysosomale de Gb3 (et de sphingolipides) dans les vaisseaux sanguins et organes divers, à l'origine de la maladie de Fabry.
Le migalastat, en se fixant à certaines formes instables de l’α‑galactosidase A résultant de certaines mutations, stabilise l'enzyme et permet sa migration dans les lysosomes où elle pourra exercer son action.

Indiqué, par voie orale, dans le traitement de la maladie de Fabry en cas d’échec, de contre-indication ou d’intolérance au traitement enzymatique substitutif actuellement disponible. Cf agalsidase.

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