Odiparcil

Dernière modification de cette page le 26 octobre 2020

Odiparcil.

n. m. (DCI). Petite molécule de synthèse, analogue du β-D-thioxyloside, qui a le potentiel de réduire l’accumulation des glycosaminoglycanes sulfatés, dermatane-sulfate, chondroïtine-sulfate, dans les lysosomes des patients atteints de la mucopolysaccharidose de type VI (ou maladie de Maroteaux — Lamy). Cette maladie est due à l'absence, ou diminution, de l'activité de la N-acétyl-galactosamine 4-sulfatase, altérant la dégradation de ces glycosaminoglycanes. L’odiparcil agit en facilitant la formation de glycosaminoglycanes solubles qui peuvent alors être excrétées dans l’urine plutôt que s’accumuler dans les cellules.

Indiqué, par voie orale, dans le traitement de patients atteints de la mucopolysaccharidose de type VI ou syndrome de Maroteaux — Lamy, maladie génétique dégénérative rare de l’enfant (1 sur 225 000 naissances).