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Olénasufligène relduparvovec

De acadpharm
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Dernière modification de cette page le 23 février 2021
n. m. (DCI). Vecteur viral adéno-associé recombinant, non répliquant (AAVrh.10, adeno-associated virus) et non pathogène pour l’homme. Son génome comporte des séquences exprimant l’ADN complémentaire (ADNc) de la N‑sulfoglucosamine sulfohydrolase (SGSH) ; la SGSH hydrolyse la N-sulfo-d-glucosamine en d‑glucosamine et sulfate ; elle dégrade notamment le sulfate d’héparane qui, en cas de déficience de l’enzyme, peut s’accumuler dans les cellules nerveuses et entraîner une sévère dégénération du système nerveux central, se manifestant le plus souvent entre 6 et 10 ans d’âge ; c’est la mucopolysaccharidose type IIIA appelée aussi « syndrome de Sanfilippo A  ». En fournissant le gène entièrement fonctionnel et en permettant ainsi aux enzymes en aval de fonctionner normalement, cette thérapie peut aider à stabiliser et/ou à réparer les dommages neuronaux.

Elle est administrée directement dans le cerveau, sous anesthésie générale, pour traiter les bébés et jeunes enfants atteints de mucopolysaccharidose type IIIA (syndrome de Sanfilippo A), maladie neurologique dégénérative responsable d’une mort prématurée au début de l’âge adulte.