Sébélipase alfa

De Acadpharm
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Dernière modification de cette page le 02 mars 2017
n. f. (DCI). Forme recombinante de la lipase acide lysosomale humaine, proposée comme traitement substitutif chez les patients atteints d’un déficit en cette enzyme. Administrée par voie IV, elle assure la dégradation des esters du cholestérol et des triglycérides, empêchant leur accumulation dans la plupart des cellules dont principalement les hépatocytes, les cellules de Kupffer, les cellules pariétales vasculaires.

Le déficit en lipase acide lysosomale est une maladie rare, pouvant se présenter sous 2 formes, une forme relativement bénigne, la cholestérolose hépatique, se manifestant chez le jeune enfant ou l’adulte, et une forme grave, la maladie de Wolman, présente dès la naissance, avec hépatosplénomégalie, désordres psychomoteurs, état cachectique, mortelle avant l’âge d’un an.

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