Tézacaftor
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Dernière modification de cette page le 02 décembre 2019
- n. m. (DCI). Molécule de synthèse dite «correcteur» visant à augmenter la quantité de protéine CFTR présente au pôle apical des cellules épithéliales. Elle empêche l’élimination des protéines CFTR défectueuses dans la cellule, corrige leur repliement et aide à leur transport intracellulaire jusqu’au pôle apical pour rétablir les flux ioniques.
- Le tézacaftor est indiqué, en combinaison avec l'ivacaftor (bithérapie), dans le traitement de la mucoviscidose chez les patients agés de 12 ans et plus, homozygotes pour F508CFTRdel ou hétérozygote F508CFTRdel/mutation résiduelle. Il peut également être combiné avec l'ivacaftor et un deuxième «correcteur» l'éléxacaftor (trithérapie), chez les patients âgés de 12 ans homozygotes pour F508CFTRdel ou hétérozygote F508del/mutation minimale.
