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Vosoritide

De acadpharm
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Dernière modification de cette page le 22 novembre 2021
n. m. (DCI). Peptide natriurétique de type C humain modifié consistant en une séquence de 39 acides aminés comprenant les 37 acides aminés C-terminaux du peptide humain, plus deux acides aminés (Pro-Gly) N-terminaux, qui est produit par Escherichia coli.
En se liant au récepteur de type B du peptide natriurétique, le vosoritide bloque les voies de signalisation, en aval, dépendantes du récepteur du facteur de croissance fibroblastique de type 3, FGFR3 (fibroblast growth factor receptor 3), par l’inhibition de kinases (ERK1/2, extracellular signal-regulated kinases 1 and 2 et MAPK, mitogen-activated protein kinase). Chez les jeunes patients atteints d’achondroplasie, l’ossification endochondrale est régulée négativement par une mutation dans le gène FGFR3.

Le vosoritide est utilisé, en injection sous-cutanée, dans le traitement d’enfants âgés de plus de 2 ans, atteints d’achondroplasie (responsable de nanisme), chez lesquels les épiphyses des os longs ne sont pas fermées. La prescription est autorisée après un test génétique approprié.