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Modifier Publication : Agalsidase

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Agalsidase selon Groupe 11
n. f. (DCI). Terme désignant deux formes d’alpha‑galactosidase recombinante humaine utilisée en enzymothérapie substitutive dans la maladie de Fabry, maladie de surcharge liée à l’X. Cette enzyme catalyse la libération de l'α -D-galactose situé en position terminale des glycosphingolipides ; son absence dans la maladie de Fabry conduit à l'accumulation lysosomale du substrat, le globotriaosylcéramide (Gb3), dans de nombreux tissus.
Cf sphingolipidose

Les deux formes d’agalsidase sont " l'agalsidase alfa " , produite à partir d’une lignée cellulaire humaine par la technologie d'activation de gène et " l'agalsidase beta ", obtenue par culture de cellules ovariennes d’hamster chinois (CHO). Leur composition en acides aminés est identique à celle de l’alpha galactosidase humaine. La différence entre les 2 formes résulte d’une partie glycanique, dans la forme alfa, qui semble proche de l'alpha-galactosidase naturelle.


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