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Alpélisib

De acadpharm
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Dernière modification de cette page le 28 mai 2019
Alpélisib.

n. m. (DCI). Inhibiteur de l'isoforme α de la phosphatidylinositol-3-kinase (PI3Kα) qui participe à la voie de signalisation PI3K-AKT kinase (protéine B kinase) impliquée dans la croissance tumorale et la résistance à l'hormonothérapie des cancers du sein.
Une hyperactivation de la phosphatidylinositol-3-kinase due à une mutation du gène PIK3CA (Phosphatidylinositol-4,5-bisphosphate 3-kinase catalytic subunit alpha) est observée dans environ 40 % des cancers du sein hormonodépendants HR+ / HER2–. L'alpélisib, administré par voie orale, en inhibant spécifiquement l'isoforme PI3Kα mutée, ralentit la croissance tumorale et peut augmenter l'espérance de vie chez ces patients.

Indiqué, en combinaison avec le fulvestrant (inhibiteur d'aromatase) ou l'enzalutamide, dans le traitement de cancers du sein avancés HR positif / HER2 négatif, avec une mutation PIK3CA.
Le 5 avril 2022, l’Agence américaine des produits alimentaires et médicamenteux a autorisé une nouvelle indication thérapeutique de l’alpélisib, dans le traitement du syndrome de CLOVES chez les adultes et les enfants de plus de deux ans d’âge.
Le syndrome de CLOVES (acronyme de
congenital lipomatous overgrowth, vascular malformations, epidermal naevi) et syndromes apparentés sont liés à un gain de fonction par une mutation du gène PIK3CA, pendant l’embryogenèse. Ce sont des maladies rares.

Le 30 octobre 2023, l'alpélisib s'est vu retirer sa demande d'autorisation de mise sur le marché, pour le traitement du spectre de croissance lié au PIK3CA (PROS), une affection génétique qui provoque une série de symptômes, dont des malformations et une croissance anormale ou des tumeurs touchant plusieurs tissus, tels que la peau, les os, les vaisseaux sanguins et le cerveau.