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Avapritinib

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Avapritinib,.

n. m. (DCI). Molécule de synthèse, inhibiteur sélectif et puissant des fonctions tyrosine kinases du récepteur C-KIT et des formes mutées du récepteur de type α du facteur de croissance dérivé des plaquettes, le PDGFRα (platelet-derived growth factor alpha), qui présente une forte homologie de séquence avec KIT. Les mutations de ces récepteurs favorisent le développement de tumeurs gastro-intestinales stromales (GIST, gastrointestinal stromal tumors) dans 85 % des cas. Ces mutations sont également prédictives de la réponse au traitement par les inhibiteurs de tyrosine kinase. Par exemple, les GIST ayant une mutation ponctuelle D842 V de PDGFRA  répondent à l’avapritinib mais sont résistantes à l’imatinib.

L’avapritinib est indiqué, par voie orale, dans le traitement de patients atteints d’une tumeur gastro-intestinale stromale inopérable ou métastatique, ayant déjà reçu au moins 3 lignes de traitement dont l’imatinib, ou présentant une mutation de l’exon 18 du gène PDGFRA.