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Modifier Publication : Caplacizumab

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Caplacizumab selon Groupe 22
Synonyme(s) : caplacizumab-jhdp
n. m. (DCI). Anticorps à domaine unique, humanisé, obtenu par la technologie de l’ADN recombinant, et dirigé contre le facteur de von Willebrand (vWf) ; il cible spécifiquement le domaine A1 de la protéine, partie qui se fixe sur les plaquettes par l'intermédiaire de la glycoprotéine membranaire GP1b ; il s'oppose ainsi à l'action du vWf.
Cette inhibition du facteur von Willebrand est mise à profit dans le traitement d'une maladie autoimmune rare, le purpura thrombotique thrombocytopénique acquis (PTTa), due à un déficit de l'enzyme, la métalloprotéase ADAMTS13 (a disintegrin and metalloprotease with thrombospondin type I repeats-13) qui clive et dégrade le facteur de von Willebrand, composé multimérique ; ce déficit se traduit par une agrégation plaquettaire excessive, des microthromboses avec thrombocytopénie, anémie hémolytique et ischémie.

Le caplacizumab est le premier médicament spécifiquement indiqué, en association avec un traitement par échanges plasmatiques et immunosuppresseurs, dans le traitement des patients adultes présentant un épisode de purpura thrombotique thrombocytopénique. Il prévient l’agrégation plaquettaire en diminuant l'excès de facteur von Willebrand ; il provoque une diminution concomitante du cofacteur de coagulation, le facteur VIII:C, dont le vWF est la protéine porteuse.


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