Modifier Publication : Casimersen

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Casimersen selon Groupe 22

Casimersen.

n. m. (DCI). Oligomère morpholinophosphorodiamidate (22-mère) conçu pour se lier à l’exon 45 du pré-ARN messager de la dystrophine ; cette liaison entraîne le « saut  » de cet exon, lors de l’épissage de l’ARN messager, chez les patients présentant des mutations génétiques susceptibles d’entraîner l’exclusion de l'exon 45 ; l'exon ainsi masqué par le « morpholino » antisens ne sera pas transcrit. La protéine biosynthétisée est légèrement plus courte que la dystrophine normale, mais reste fonctionnelle.

Indiqué dans le traitement de patients atteints de la maladie de Duchenne, porteurs d’une mutation dans l’exon 45 du gène codant la dystrophine.
Cf étéplirsen, golodirsen. 

Titre, classement et liens internes

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Sous-définition de groupe

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