Casimersen
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- n. m. (DCI). Oligomère morpholinophosphorodiamidate (22-mère) conçu pour se lier à l’exon 45 du pré-ARN messager de la dystrophine ; cette liaison entraîne le « saut » de cet exon, lors de l’épissage de l’ARN messager, chez les patients présentant des mutations génétiques susceptibles d’entraîner l’exclusion de l'exon 45 ; l'exon ainsi masqué par le « morpholino » antisens ne sera pas transcrit. La protéine biosynthétisée est légèrement plus courte que la dystrophine normale, mais reste fonctionnelle.
- Indiqué dans le traitement de patients atteints de la maladie de Duchenne, porteurs d’une mutation dans l’exon 45 du gène codant la dystrophine.
Cf étéplirsen, golodirsen.
