A - B - C - D - E - F - G - H - I - J - K - L - M - N - O - P - Q - R - S - T - U - V - W - X - Y - Z - Autres

Groupe 13:Bétibéglogène autotemcel (beti-cel) : Différence entre versions

De acadpharm
Sauter à la navigation Sauter à la recherche
[version vérifiée][version vérifiée]
Ligne 16 : Ligne 16 :
 
|VM_Sous-entrée_gras=Oui
 
|VM_Sous-entrée_gras=Oui
 
|VM_Sous-entrée_italique=Non
 
|VM_Sous-entrée_italique=Non
|VM_Définition=Thérapie génique qui consiste à transfecter les cellules souches hématopoïétiques (CSH) d’un patient atteint de  [[Thalassémie|béta-thalassémie]], par un gène codant la chaîne béta de l’ [[Hémoglobine (Hb)|hémoglobine]]. Les CSH du patient sont prélevées par [[Aphérèse|leucaphérèse]], le gène de la béta-globine introduit ''ex-vivo'' à l’aide d’un vecteur lentiviral, puis  les cellules réadministrées au patient. Le gène de la béta-globine ainsi transfecté se différencie du gène de la béta-globine physiologique par une mutation de l’acide aminé 87 (thréonine) en glutamine (βT<sup>87Q</sup>).
+
|VM_Définition=Thérapie génique qui consiste à transfecter les cellules souches hématopoïétiques (CSH) d’un patient atteint de  [[Thalassémie|béta-thalassémie]], par un gène codant la chaîne béta de l’ [[Hémoglobine (Hb)|hémoglobine]]. Les CSH du patient sont prélevées par [[Aphérèse|leucaphérèse]], le gène de la béta-globine introduit ''ex-vivo'' à l’aide d’un vecteur lentiviral, puis  les cellules réadministrées au patient. Le gène de la béta-globine ainsi transfecté se différencie du gène de la béta-globine sauvage par une mutation de l’acide aminé 87 (thréonine) en glutamine (βT<sup>87Q</sup>).
 
|VM_Commentaires=L’AMM limite son utilisation aux patients âgés de plus de 12 ans, atteints de [[Thalassémie|β-thalassémie]] dépendante des transfusions non β0/β0, éligibles à une greffe de cellules souches hématopoïétiques mais sans donneur apparenté HLA compatible.<br />En févier 2021, la FDA a ordonné un arrêt temporaire de commercialisation du Bétibéglogène autotemcel et une suspension du renouvellement de l'AMM conditionnelle, en raison de la survenue d'une [[Leucémie|leucémie]] aiguë, 5 ans après l'utilisation de cette thérapie génique  β(T87Q) dans  le traitement de la [[Drépanocytose|drépanocytose]].
 
|VM_Commentaires=L’AMM limite son utilisation aux patients âgés de plus de 12 ans, atteints de [[Thalassémie|β-thalassémie]] dépendante des transfusions non β0/β0, éligibles à une greffe de cellules souches hématopoïétiques mais sans donneur apparenté HLA compatible.<br />En févier 2021, la FDA a ordonné un arrêt temporaire de commercialisation du Bétibéglogène autotemcel et une suspension du renouvellement de l'AMM conditionnelle, en raison de la survenue d'une [[Leucémie|leucémie]] aiguë, 5 ans après l'utilisation de cette thérapie génique  β(T87Q) dans  le traitement de la [[Drépanocytose|drépanocytose]].
 
|VM_Légende_illustration=Bétibéglogène autotemcel (beti-cel).
 
|VM_Légende_illustration=Bétibéglogène autotemcel (beti-cel).

Version du 24 mars 2021 à 11:15

n. m. (DCI). Thérapie génique qui consiste à transfecter les cellules souches hématopoïétiques (CSH) d’un patient atteint de béta-thalassémie, par un gène codant la chaîne béta de l’ hémoglobine. Les CSH du patient sont prélevées par leucaphérèse, le gène de la béta-globine introduit ex-vivo à l’aide d’un vecteur lentiviral, puis les cellules réadministrées au patient. Le gène de la béta-globine ainsi transfecté se différencie du gène de la béta-globine sauvage par une mutation de l’acide aminé 87 (thréonine) en glutamine (βT87Q).

L’AMM limite son utilisation aux patients âgés de plus de 12 ans, atteints de β-thalassémie dépendante des transfusions non β0/β0, éligibles à une greffe de cellules souches hématopoïétiques mais sans donneur apparenté HLA compatible.
En févier 2021, la FDA a ordonné un arrêt temporaire de commercialisation du Bétibéglogène autotemcel et une suspension du renouvellement de l'AMM conditionnelle, en raison de la survenue d'une leucémie aiguë, 5 ans après l'utilisation de cette thérapie génique  β(T87Q) dans  le traitement de la drépanocytose.