Groupe 13:Bétibéglogène autotemcel (beti-cel) : Différence entre versions
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Version du 24 mars 2021 à 11:15
- n. m. (DCI). Thérapie génique qui consiste à transfecter les cellules souches hématopoïétiques (CSH) d’un patient atteint de béta-thalassémie, par un gène codant la chaîne béta de l’ hémoglobine. Les CSH du patient sont prélevées par leucaphérèse, le gène de la béta-globine introduit ex-vivo à l’aide d’un vecteur lentiviral, puis les cellules réadministrées au patient. Le gène de la béta-globine ainsi transfecté se différencie du gène de la béta-globine sauvage par une mutation de l’acide aminé 87 (thréonine) en glutamine (βT87Q).
- L’AMM limite son utilisation aux patients âgés de plus de 12 ans, atteints de β-thalassémie dépendante des transfusions non β0/β0, éligibles à une greffe de cellules souches hématopoïétiques mais sans donneur apparenté HLA compatible.
En févier 2021, la FDA a ordonné un arrêt temporaire de commercialisation du Bétibéglogène autotemcel et une suspension du renouvellement de l'AMM conditionnelle, en raison de la survenue d'une leucémie aiguë, 5 ans après l'utilisation de cette thérapie génique β(T87Q) dans le traitement de la drépanocytose.