Groupe 22:Éléxacaftor : Différence entre versions
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Version du 2 décembre 2019 à 16:11
- n. m. (DCI). Molécule de synthèse dite "correcteur" qui vise à corriger le défaut de maturation de la protéine régulatrice de la perméabilité transmembranaire CFTR.
Elle empêche l’élimination des protéines CFTR défectueuses dans la cellule, corrige leur repliement et aide à son transport intracellulaire jusqu’au pôle apical pour rétablir les flux ioniques.
- Indiquée en combinaison avec le "correcteur" Tézacaftor et le "potentiateur" Ivacaftor dans le traitement de la mucoviscidose chez les patients âgés de 12 ans, homozygotes pour F508CFTRdel ou hétérozygote F508CFTRdel/mutation minimale.