Groupe 22:Avalglucosidase alfa
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- Synonyme(s) : avalglucosidase alfa-ngpt
- n. f. (DCI). Protéine recombinante, produite dans des cellules ovariennes de hamster chinois, constituée de la glucosidase acide humaine liée à un hexasaccharide de synthèse dont les résidus terminaux sont deux mannose-6-phosphates. Elle cible les lysosomes via le récepteur du mannose-6-phosphate ; après endocytose, l’enzyme fonctionnelle est libérée.
- L’avalglucosidase alfa est utilisée, en perfusion intraveineuse, comme enzymothérapie substitutive, dans la maladie de Pompe, pour pallier l’absence ou le déficit d’alpha-glucosidase acide dans les lysosomes des cellules musculaires, entraînant l’accumulation de glycogène et conduisant à des altérations graves des cellules musculaires squelettiques et cardiaques. Cf alglucosidase alpha.