Groupe 22:Tézacaftor
Révision datée du 2 décembre 2019 à 15:55 par Durand (discussion | contributions)
- n. m. (DCI). Molécule de synthèse dite «correcteur» visant à augmenter la quantité de protéine CFTR présente au pôle apical des cellules épithéliales. Elle empêche l’élimination des protéines CFTR défectueuses dans la cellule, corrige leur repliement et aide à leur transport intracellulaire jusqu’au pôle apical pour rétablir les flux ioniques.
- Le tézacaftor peut être prise en combinaison avec Ivacaftor (bithérapie) dans le traitement de la mucoviscidose chez les patients agés de 12 ans et plus, homozygotes pour F508CFTRdel ou hétérozygote F508CFTRdel/mutation résiduelle. Elle peut également être combinée avec Ivacaftor et un deuxième «correcteur» Elexacaftor (trithérapie), chez les patients âgés de 12 ans homozygotes pour F508CFTRdel ou hétérozygote F508del/mutation minimale.