Lumacaftor
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- n. m. (DCI). Molécule de synthèse dite "correcteur" visant à augmenter la quantité de protéine CFTR présente au pôle apical des cellules épithéliales. Le lumacaftor empêche l'élimination des protéines CFTR défectueuses dans la cellule, corrige leur repliement et aide à leur transport intracellulaire jusqu'au pôle apical.
- Indiqué en association avec l'ivacaftor, agent "potentiateur", dans le traitement de la mucoviscidose chez les sujets âgés de 12 ans et plus, homozygotes pour la mutation F508CFTRdel.