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Lumacaftor

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Lumacaftor.

n. m. (DCI). Molécule de synthèse dite "correcteur" visant à augmenter la quantité de protéine CFTR présente au pôle apical des cellules épithéliales. Le lumacaftor empêche l'élimination des protéines CFTR défectueuses dans la cellule, corrige leur repliement et aide à leur transport intracellulaire jusqu'au pôle apical.

Indiqué en association avec l'ivacaftor, agent "potentiateur", dans le traitement de la mucoviscidose chez les sujets âgés de 12 ans et plus, homozygotes pour la mutation F508CFTRdel.

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