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Midostaurine

De acadpharm
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Midostaurine.

n. f. (DCI). Dérivé hémisynthétique de la staurosporine, alcaloïde produit par la bactérie Steptomyces staurosporeus, inhibiteur de tyrosine kinases multicibles. En développement pour le traitement de la leucémie myéloïde aiguë et du syndrome myélodysplasique, elle est active chez les patients porteurs de mutations du cluster de différenciation CD135 (synonyme: FLK2, fetal liver kinase 2), qui est, en fait, le récepteur à fonction tyrosine kinase analogue à FMS 3 (FMS-like tyrosine kinase 3 receptor) codé par le gène FLT3. L'acronyme FMS vient de l'anglais "FMS gene" qui code le récepteur du facteur de croissance macrophage‑ et monocyte-spécifique, ou facteur de type 1 stimulant la formation de colonies (CSF‑1, colony-stimulating factor).
Cf staurosporine.

La FDA (États-Unis) a, en avril 2017, autorisé la mise sur le marché de la midostaurine, en association avec d’autres médicaments de chimiothérapie, pour le traitement de patients adultes chez qui une leucémie myéloïde aiguë vient d'être diagnostiquée et dont les cellules leucémiques portent une mutation spécifique du gène FLT3.
Une nouvelle indication a été donnée en 2018 et concerne le traitement d'une maladie rare, la leucémie à mastocytes chez l'adulte.