Migalastat
Dernière modification de cette page le 02 mars 2017
Erreur lors de la création de la miniature : Impossible d'enregistrer la vignette sur la destination
- Synonyme(s) : 1-déoxygalactonojirimycine
- n. m. (DCI). Dérivé de la nojirimycine qui se fixe à l’alpha-galactosidase A (α-GalA), enzyme lysosomale qui rompt la liaison alpha-galactosyle du globotriaosylcéramide, Gb3 ou GL-3 (αGal–βGal–βGlc–céramide). Diverses mutations de cette enzyme se traduisent par l'accumulation lysosomale de Gb3 (et de sphingolipides) dans les vaisseaux sanguins et organes divers, à l'origine de la maladie de Fabry.
Le migalastat, en se fixant à certaines formes instables de l’α‑galactosidase A résultant de certaines mutations, stabilise l'enzyme et permet sa migration dans les lysosomes où elle pourra exercer son action.
- Indiqué, par voie orale, dans le traitement de la maladie de Fabry en cas d’échec, de contre-indication ou d’intolérance au traitement enzymatique substitutif actuellement disponible. Cf agalsidase.