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Nitisinone

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Nitisinone.

n. f. (DCI). Inhibiteur compétitif de la 4-hydroxyphénylpyruvate dioxygénase, enzyme intervenant dans le catabolisme de la tyrosine. Elle prévient ainsi l'accumulation de métabolites toxiques, observée lors de la tyrosinémie héréditaire de type I caractérisée par un déficit en fumarylacétoacétate hydrolase, dernière enzyme du catabolisme de la tyrosine.

Indiquée dans le traitement de la tyrosinémie héréditaire de type HT-1, afin d'éviter la formation de produits toxiques issus du catabolisme de la tyrosine.