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Vorétigène néparvovec : Différence entre versions

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Version actuelle datée du 31 juillet 2021 à 19:14

Dernière modification de cette page le 31 juillet 2021
Synonyme(s) : vorétigène néparvovec-rzyl
Produit de thérapie génique, qui est un vecteur viral adéno-associé de type 2 (rAAV-2) recombinant, contenant le gène RPE65 codant l’isomérase rétinienne humaine, spécifique de l’épithélium pigmentaire de la rétine

Il est utilisé, par injection subrétinale, dans le traitement des enfants et des adultes souffrant de dystrophies de la rétine, notamment de l’amaurose congénitale de Leber.