Voxélotor
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Dernière modification de cette page le 05 décembre 2019
- n. m. (DCI). Premier composé d'une nouvelle classe de médicaments, inhibiteur de la polymérisation de l’hémoglobine S désoxygénée. La mutation à l'origine de l'HbS (acide glutamique en position 6 de la chaîne β remplacé par une valine) induit la polymérisation des molécules d'hémoglobine quand elles sont à l'état désoxygéné, ce qui est à l'origine des principaux désordres de la drépanocytose. En se fixant irréversiblement à la valine N-terminale de la chaîne α de l'hémoglobine, le voxélotor augmente l'affinité de lHbS pour l'oxygène. L'HbS à l'état oxygéné ne se polymérise pas.
- Indiqué dans le traitement de la drépanocytose chez les adultes et les enfants de 12 ans et plus.