« Acoramidis » : différence entre les versions
(Page créée avec « {{Titre et classement |VM_Titre_gras=Oui |VM_Titre_italique=Non |VM_Clé_de_classement=acoramidis |VM_Date_de_révision=2024-11-26 |VM_Cible=Non }} {{Définition-base |VM_Affiche_discipline=Oui |VM_Type_grammatical=n. |VM_DCI=Oui |VM_Genre=m. |VM_Ajout_entrée=Oui |VM_Sous-entrée_gras=Oui |VM_Sous-entrée_italique=Non |VM_Définition=Petite molécule de synthèse, qui est un puissant stabilisateur quasi complet (≥ 90 %), hautement sélectif, de la Transthyr... ») |
(Liens internes) |
||
| (Une version intermédiaire par un autre utilisateur non affichée) | |||
| Ligne 14 : | Ligne 14 : | ||
|VM_Sous-entrée_gras=Oui | |VM_Sous-entrée_gras=Oui | ||
|VM_Sous-entrée_italique=Non | |VM_Sous-entrée_italique=Non | ||
|VM_Définition=Petite molécule de synthèse, qui est un puissant stabilisateur quasi complet (≥ 90 %), hautement sélectif, de la [[Transthyrétine|transthyrétine]] (TTR).</Br></Br>L’acoramidis a été conçu pour imiter une variante naturelle du gène TTR (T119M), qui fournit des instructions pour la fabrication de la TTR, une protéine de transport, de 127 acides aminés, pour la [[Thyroxine (T4)|thyroxine]] et le [[Rétinol|rétinol]]. Elle est sécrétée par le foie dans le sang. Lorsque la TTR est déstabilisée — généralement en raison de facteurs génétiques ou du vieillissement —, elle peut s’accumuler et former des dépôts [[Amyloïde|amyloïdes]], qui entraînent un épaississement et un raidissement de la paroi ventriculaire, conduisant à une insuffisance cardiaque.</Br></Br>L’acoramidis agit en se liant à la protéine TTR et en aidant à stabiliser cette structure protéique, empêchant ainsi la dissociation du tétramère en monomères, de se replier de manière incorrecte et de former des fibrilles amyloïdes, en stabilisant la protéine TTR et en réduisant la vitesse à laquelle cette protéine se replie de manière incorrecte. Il préserve la fonction native de la TTR en tant que protéine de transport de la thyroxine et de la vitamine A, et il présente des avantages sur les résultats cardiovasculaires | |VM_Définition=Petite molécule de synthèse, qui est un puissant stabilisateur quasi complet (≥ 90 %), hautement sélectif, de la [[Transthyrétine|transthyrétine]] (TTR).</Br></Br>L’acoramidis a été conçu pour imiter une variante naturelle du gène TTR (T119M), qui fournit des instructions pour la fabrication de la TTR, une protéine de transport, de 127 acides aminés, pour la [[Thyroxine (T4)|thyroxine]] et le [[Rétinol|rétinol]]. Elle est sécrétée par le foie dans le sang. Lorsque la TTR est déstabilisée — généralement en raison de facteurs génétiques ou du vieillissement —, elle peut s’accumuler et former des dépôts [[Amyloïde|amyloïdes]], qui entraînent un épaississement et un raidissement de la paroi ventriculaire, conduisant à une insuffisance cardiaque.</Br></Br>L’acoramidis agit en se liant à la protéine TTR et en aidant à stabiliser cette structure protéique, empêchant ainsi la dissociation du tétramère en monomères, de se replier de manière incorrecte et de former des fibrilles amyloïdes, en stabilisant la protéine TTR et en réduisant la vitesse à laquelle cette protéine se replie de manière incorrecte. Il préserve la fonction native de la TTR en tant que protéine de transport de la [[Thyroxine (T4)|thyroxine]] et de la vitamine A, et il présente des avantages sur les résultats cardiovasculaires | ||
|VM_Commentaires=L’acoramidis, administré par voie orale, est indiqué pour le traitement de la cardiomyopathie de l’[[Amylose|amylose]] à transthyrétine de type sauvage ou variante, chez l’adulte, afin de réduire la mortalité cardiovasculaire et les hospitalisations d’origine cardiovasculaire.</Br></Br>Il existe deux protéines principales responsables de | |VM_Commentaires=L’acoramidis, administré par voie orale, est indiqué pour le traitement de la cardiomyopathie de l’[[Amylose|amylose]] à transthyrétine de type sauvage ou variante, chez l’adulte, afin de réduire la [[Mortalité|mortalité]] cardiovasculaire et les hospitalisations d’origine cardiovasculaire.</Br></Br>Il existe deux protéines principales responsables de l’[[Amylose|amylose]] cardiaque. L’une d’elles est appelée chaîne légère amyloïde (AL) et l’autre protéine est la transthyrétine amyloïde (ATTR). Les sous-types d’ATTR comprennent l’ATTR de type naturel (ATTRwt), qui contient une protéine transthyrétine amyloïde normale qui se dépose lentement dans le cœur sur plusieurs années et provoque une [[Amylose|amylose]] liée à l’âge. Dans le sous-type d’[[Amylose|amylose]] ATTR mutante (ATTRm), il existe une [[Mutation|mutation]] du gène de la transthyrétine qui provoque une accumulation plus rapide des dépôts amyloïdes.</Br></Br>Le diagnostic définitif du sous-type d’[[Amylose|amylose]] est crucial pour comprendre la forme de la maladie, sa progression, son traitement et son pronostic. | ||
|VM_Illustration=Acoramidis.png | |||
|VM_Légende_illustration=Acoramidis. | |VM_Légende_illustration=Acoramidis. | ||
|VM_Position_illustration=Right | |VM_Position_illustration=Right | ||
Dernière version du 27 novembre 2024 à 03:02
Achalasie n. f. Altération de la coordination synchronisée du mouvement d’un sphincter et de sa paroi du tube digestif contiguë. L’achalasie de l’estomac empêche les aliments de pénétrer dans lestomac, celle du côlon provoque une constipation avec dilatation intestinale (mégacôlon, maladie de Hirschsprung).
Achillée n. f. Herbacée cosmopolite (Achillea millefolium L., Asteraceae, ex-Composées). Parties aériennes contenant des flavonoïdes et une huile essentielle à azulènes.Inscrite à la Pharmacopée Européenne (monographie 08/2019, 1382 corrigé 10.0).
Achiral adj. Qualifie une molécule ou un site dépourvu de chiralité.
Achondroplasie n. f. Ostéochondrodysplasie caractérisée cliniquement par un déficit de croissance prédominant sur les os longs, fémur et humérus (nanisme rhizomélique), une macrocéphalie avec une front proéminent et une hypoplasie de la partie moyenne du visage, un genu varum, des mains en trident, une hyperlordose (accentuation de…
Achromatopsie n. f. Pathologie des cônes rétiniens qui ne perçoivent pas les couleurs composant la lumière blanche. Le patient achromatopsique ne perçoit que le blanc, le noir et les teintes gris intermédiaires de la lumière blanche. Les principaux symptômes de lachromatopsie sont l’absence totale de vision des couleurs,…
Achromobacter Bactérie à Gram négatif aérobie stricte, oxydase et catalase positives, non pigmentée de la famille des Alcaligenaceae. Le genre Achromobacter comporte six espèces, dont Achromobacter xylosoxidans (synonyme désuet Alcaligenes xylosoxidans) est le plus fréquemment isolé. C’est une bactérie de l’environnement, pathogène opportuniste responsable en particulier…
Aciclovir n. m. Antiviral analogue nucléosidique de la 2’-désoxyguanosine dont le pentose est substitué par une chaîne aliphatique acyclique : 2-amino-9-[(2-hydroxyéthoxy)méthyl]-1,9-dihydro-6H-purin-6-one (C8H11N5O3). L’aciclovir (ACV) est un inhibiteur puissant de l’ADN polymérase des virus de l’herpès simplex 1 et 2 (HSV-1, HSV-2) et du virus de la varicelle…
Aciculaire adj.
Acide 1- adj. Qualifie un milieu aqueux de pH inférieur à 7 ou une substance de saveur piquante, aigre..
Acide-phénol n. m. Terme désignant en chimie organique toute molécule possédant au moins une fonction acide carboxylique et un hydroxyle phénolique. En phytochimie, terme réservé à des composés de squelette : d’une part en C6-C1 (acide benzoïque et ses dérivés : par exemple acide gallique, acide salicylique), très…
Acidicline adj. Qualifie une plante ou un champignon qui préfère les sols acides (par exemple chèvrefeuille des bois, pulmonaire).
Acidifier v. Ajouter un composé à un milieu pour le rendre acide, par exemple dans l’eau pour lui conférer une valeur de pH inférieure à 7. Par extension, rendre le milieu moins basique.
Acidiphile adj. Qualifie une plante ou un champignon qui ne se développe que sur sols acides (par exemple bruyère cendrée, digitale pourpre, châtaignier).
Acidité n. f. Propriété dune substance ou d’un milieu de posséder un caractère acide.
Acido-alcoolo résistance n. f. Propriété liée à l’ultrastructure pariétale spécifique des espèces bactériennes appartenant au genre Mycobacterium et notamment à la présence d’acides mycoliques à très longues chaines (60 à 90 atomes de carbone) associés à une paroi de bactérie à Gram positif (peptidoglycane relié à l’arabinogalactane). Les mycobactéries…
Acidocétose n. f. Syndrome clinique et biologique résultant de laccumulation anormale dans le sang dacides cétoniques (acide acétylacétique, acide β-hydroxybutyrique) par excès du catabolisme lipidique dû à une carence en insuline.
Acidophile adj. En histologie et hématologie signifie " qui fixe les colorants acides ".
Acidose n. f. État pathologique dû à un trouble de l’homéostasie de l’ion H caractérisé par une diminution du pH du sang (valeurs usuelles 7,35-7,45) et des liquides extracellulaires.
Acidurie n. f. au sens strict, présence dacides dans les urines, dans lusage courant excès dacides urinaires par exemple : élimination rénale excessive dions H (alcalose métabolique) ou présence d’acides organiques lors d’enzymopathies congénitales.
Acinetobacter Genre de bactéries à Gram négatif coccoïdes, non sporulées, parfois capsulées, immobiles mais pouvant présenter une mobilité par saccade, aérobies strictes, non fermentatives.
Acinus n. m. Petite cavité épithéliale glandulaire de forme arrondie bordée par des cellules sécrétrices, élément constitutif des glandes à sécrétion externe dites en grappe (glandes salivaires, pancréas exocrine…).
Acitazanolast n. m. Métabolite actif généré in vivo à partir du précurseur pharmacologique (prodrogue), le tazanolast (petite molécule de synthèse), qui est un antagoniste des récepteurs du leucotriène D4 (LTD4). Les antagonistes des récepteurs LTD4 sont une monothérapie alternative aux corticostéroïdes.
Acitrétine n. f. Rétinoïde de synthèse analogue aromatique de la vitamine A indiqué dans le psoriasis et les dermatoses dues à des troubles de la kératinisation.Inscrite à la Pharmacopée Européenne (monographie 07/2010, 1385).
Aclidinium (bromure d') n. m. Antagoniste muscarinique de longue durée daction, après inhalation sous forme de poudre.
Aclométasone n. m. Glucocorticoïde de synthèse utilisé en application locale sous forme de dipropionate pour ses propriétés anti-inflammatoires et antiprurigineuses.
Acné n. f. Affection du follicule pilosébacé, caractérisée par une hyperséborrhée et des anomalies de la kératinisation de l’épithélium du canal du follicule pilosébacé, induisant la formation de comédons et le développement d’une inflammation liée à la prolifération de Propionibacterium acnes, bactérie anaérobie à Gram positif appartenant à…
Acolbifène (chlorhydrate d') n. m. Dérivé du triphényléthylène, antiœstrogène de la famille des modulateurs sélectifs des récepteurs des œstrogènes (SERM, Selective estrogen receptor modulators). Cf tamoxifène.
Aconit n. m. Nom commun désignant environ une centaine despèces à fleurs zygomorphes, le plus souvent très toxiques, appartenant au genre Aconitum (Ranonculaceae), dont les aconits du groupe napel intéressant la pharmacie.
Aconitine n. f. Alcaloïde diester à squelette diterpénique extrait des racines dAconit napel (Aconitum napellus L., Ranonculaceae). Excite puis paralyse électivement les terminaisons du nerf trijumeau ; bradycardisant, hyper- puis hypotenseur, provoque des arythmies (utilisé autrefois expérimentalement dans la recherche d’anti-arythmiques).
Acore n. m. Herbacée uligineuse (Acorus calamus L., Acoraceae). Rhizome contenant une huile essentielle à β-asarone, composé phénylpropanique cancérigène chez les rongeurs (teneur variable selon le degré de polyploïdie des différents cytotypes d’acore ; faible ou nulle dans la variété americanus). Plante réputée antispasmodique et stimulant la digestion.
Acouphène n. m. Toute perception auditive (bourdonnement ou sifflement, en continu ou par intermittence) d’origine généralement pathologique et qui n’est pas étroitement liée à un stimulus acoustique extérieur à l’organisme.
Acoustique n. f. Partie de la science et de la technique relative à l’étude des vibrations acoustiques et concernant leur production, leur propagation et leurs effets.
Âcre adj. Qualifie une saveur comparable à celle du poivre. Certaines russules, Collybia peronata, ont une saveur âcre.
Âcrescent adj. Qualifie une saveur légèrement âcre, apparaissant progressivement lors de la mastication.
Acridine n. f. Noyau hétérocyclique azoté dérivé de la structure tricyclique de l’anthracène dans lequel un atome de carbone du noyau central est remplacé par un atome d’azote. Cette structure est présente dans des antiseptiques (acriflavine, éthacridine), des antitumoraux ou néoplasiques (amsacrine) et des antipaludiques (mépacrine).
Acriflavine n. f. Antibactérien antiseptique local de la famille des acridines.
Acriflavium n. f. Di-aminoacridine, colorant entrant dans la composition d’un antiseptique local.
Acrocéphalie n. f. Terme générique désignant une malformation de la boîte crânienne par soudure de ses sutures sagittales et/ou coronales avant la fin de sa croissance. La crâniosténose est de dysmorphie caractéristique selon la ou les sutures en cause (turricéphalie, oxycéphalie) avec parfois un retard mental.
Acrocéphalosyndactylie n. f. Famille de six pathologies héréditaires et malformatives transmises sur le mode autosomique dominant ou récessif selon le type de maladie auquel elle appartient. Cette famille de maladies est marquée par un allongement excessif du crâne avec anomalies des oreilles, des orbites et des paupières, associé…
Acrocyanose n. f. Vascularisation par un sang hypoxique des tissus d’extrémités : doigts, nez, pommette des joues ou plus rarement oreilles. Elle saccentue par temps froid et humide, surtout chez les jeunes femmes.
Acroléine n. f. Aldéhyde acrylique, le plus simple des composés comportant un système énal (formé d’un carbonyle, ici aldéhydique, conjugué avec une double liaison, mais ayant un comportement chimique différent de la simple somme des propriétés de ces deux fonctions).
Acromégalie n. f. Endocrinopathie par tumeur de l’antéhypophyse sécrétrice dhormone somatotrope (GH). Il y a une croissance osseuse disharmonieuse des mains, des pieds, de la face, avec dysfonctionnements métaboliques associés (notamment diabète sucré type 1).
Acronycine n. f. Alcaloïde de l’écorce d’Acronychia baueri Schott et d’autres espèces de Rutaceae, dérivé de l’acide anthranilique ; intéressantes potentialités anticancéreuses.
Acroparesthésie n. f. Engourdissement des avant-bras et des doigts ou des pieds avec perception anormale de brûlure, picotement ou fourmillement des extrémités, en l’absence de tout stimulus extérieur.
Acrophase n. f. Sommet de la fonction mathématique donnant la meilleure approximation du rythme d’une série de valeurs expérimentales lorsque la méthode danalyse par le Cosinor est utilisée. Elle est représentée par un angle ou intervalle à partir dune phase de référence qui peut être minuit de l’heure…
Acrosine n. f. Enzyme protéolytique contenue dans l’acrosome ; libérée à proximité de l’ovocyte, elle aide le spermatozoïde à traverser la zone pellucide qui entoure l’ovocyte.
Acrosome n. m. Vésicule aplatie d’origine golgienne recouvrant la moitié inférieure de la tête du spermatozoïde chez certaines espèces animales.
Acrylique (acide) n. m. Acide comportant un groupement carboxyle conjugué avec une double liaison éthylénique CH=CH-C(=O)-OH. La polymérisation d’esters de cet acide conduit, par polyaddition, aux résines acryliques.
ACT (Artemisinin-based combination therapy)
Acte n. m.
Actée n. f. Nom générique désignant des plantes herbacées pérennes des régions tempérées de l’hémisphère nord, appartenant au genre Actaea L. (Ranunculaceae) ; deux espèces intéressent la pharmacie et la santé publique, l’une médicinale, l’actée à grappes, l’autre toxique, l’actée en épi.
Actine n. f. Protéine faite dunités globulaires dont la polymérisation en longues chaînes forme une double hélice et constitue, associé à la tropomyosine et la troponine, les filaments fins du muscle strié.Lactine est présente également dans les cellules non musculaires où, associée à la spectrine, elle forme…
Actinide n. m. Nom d’un groupe de quatorze éléments radioactifs naturels ou artificiels du bloc f de la classification périodique qui vont du thorium au laurentium inclus, comprenant notamment l’uranium et le plutonium.
Actinidiaceae n. f. Famille de l’ordre des Éricales avec environ 340 plantes ligneuses des régions tropicales et chaudes.Actinidia chinensis est cultivé pour ses baies très riches en vitamine C, les kiwis.
Actinie n. f. Nom générique d’animaux marins de lembranchement des cnidaires, fixés à des rochers par un pied et portant des tentacules ou bras autour de lorifice buccal.
Actinique adj. En physique, qualifie un rayonnement UV-visible exerçant une action chimique.
Actinite n. f. Inflammation ou maladie de la peau provoquée par une irradiation par des rayons lumineux.
→ Adamantinome
Acoramidis
n. m. (DCI). Petite molécule de synthèse, qui est un puissant stabilisateur quasi complet (≥ 90 %), hautement sélectif, de la transthyrétine (TTR).
L’acoramidis a été conçu pour imiter une variante naturelle du gène TTR (T119M), qui fournit des instructions pour la fabrication de la TTR, une protéine de transport, de 127 acides aminés, pour la thyroxine et le rétinol. Elle est sécrétée par le foie dans le sang. Lorsque la TTR est déstabilisée — généralement en raison de facteurs génétiques ou du vieillissement —, elle peut s’accumuler et former des dépôts amyloïdes, qui entraînent un épaississement et un raidissement de la paroi ventriculaire, conduisant à une insuffisance cardiaque.
L’acoramidis agit en se liant à la protéine TTR et en aidant à stabiliser cette structure protéique, empêchant ainsi la dissociation du tétramère en monomères, de se replier de manière incorrecte et de former des fibrilles amyloïdes, en stabilisant la protéine TTR et en réduisant la vitesse à laquelle cette protéine se replie de manière incorrecte. Il préserve la fonction native de la TTR en tant que protéine de transport de la thyroxine et de la vitamine A, et il présente des avantages sur les résultats cardiovasculaires
L’acoramidis, administré par voie orale, est indiqué pour le traitement de la cardiomyopathie de l’amylose à transthyrétine de type sauvage ou variante, chez l’adulte, afin de réduire la mortalité cardiovasculaire et les hospitalisations d’origine cardiovasculaire.
Il existe deux protéines principales responsables de l’amylose cardiaque. L’une d’elles est appelée chaîne légère amyloïde (AL) et l’autre protéine est la transthyrétine amyloïde (ATTR). Les sous-types d’ATTR comprennent l’ATTR de type naturel (ATTRwt), qui contient une protéine transthyrétine amyloïde normale qui se dépose lentement dans le cœur sur plusieurs années et provoque une amylose liée à l’âge. Dans le sous-type d’amylose ATTR mutante (ATTRm), il existe une mutation du gène de la transthyrétine qui provoque une accumulation plus rapide des dépôts amyloïdes.
Le diagnostic définitif du sous-type d’amylose est crucial pour comprendre la forme de la maladie, sa progression, son traitement et son pronostic.
