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|VM_Allemand=gezielte Therapie
|VM_Définition=Traitement ajusté aux caractéristiques génétiques, moléculaires et phénotypiques d’un individu, visant une cible précise constituée par un mécanisme moléculaire qui sous-tend la maladie. L’objectif n’est pas de créer une thérapie propre à chaque patient, mais une médecine de précision (ou individualisée) en agissant, pour chaque patient, sur le(s) mécanismes responsable(s) de sa maladie. Initialement développées en oncologie, les thérapies ciblées suscitent de grands espoirs pour le traitement de nombreuses autres maladies. Les premières applications ont fait appel à des anticorps monoclonaux ou à des petites molécules ciblant des protéine kinases membranaires. L’utilisation d’autres molécules comme des oligonucléotides et de nombreuses autres cibles moléculaires est explorée.
|VM_Commentaires=Le développement de thérapies ciblées a reçu une impulsion décisive grâce au séquençage en routine du génome humain, d’abord en oncologie où les mécanismes ciblés ne sont présents que dans les cellules cancéreuses, les effets indésirables sur les tissus sains étant ainsi évités ou atténués, ensuite dans pratiquement tous les domaines thérapeutiques grâce au couplage de l’analyse du génotype à diverses techniques récentes et très performantes d'analyse du phénotype. Cf [[Métabolomique|métabolomique]], [[Pharmacométabolomique|pharmacométabolomique]].<br />Les informations extraites grâce aux progrès de la bioinformatique, permettent de définir, sur une base individuelle, les mécanismes moléculaires des états pathologiques (''engaged targets''), de rechercher des agents pharmacologiques agissant spécifiquement sur eux (Cf Pharmacologie inverse), de choisir les agents thérapeutiques les plus appropriés en fonction du métabolisme de chaque patient (Cf pharmacométabonomique), enfin de mettre au point des biomarqueurs représentatifs, indispensables pour sélectionner les patients éligibles au traitement et pour suivre les effets de celui-ci.<br />Cette stratégie a aussi permis de découvrir l’hétérogénéité de certaines maladies (par exemple, les divers types d’asthme sévère) et de distinguer des sous-populations ou des sujets plus ou moins sensibles à certains médicaments existants (par exemple : aspirine, clopidogrel, statines, hydrochlorothiazide, bêta-bloqueurs), permettant d’optimiser en conséquence leur utilisation. Les freins à son développement sont son coût qui peut être prohibitif et les problèmes de propriété intellectuelle et de politique de santé qu’elle soulève.
|VM_Légende_illustration=Thérapie.
|VM_Position_illustration=Right
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