Éléxacaftor
Dernière modification de cette page le 02 décembre 2019
- n. m. (DCI). Molécule de synthèse dite "correcteur" qui vise à corriger le défaut de maturation de la protéine régulatrice de la perméabilité transmembranaire CFTR.
Elle empêche l’élimination des protéines CFTR défectueuses dans la cellule, corrige leur repliement et aide à son transport intracellulaire jusqu’au pôle apical pour rétablir les flux ioniques.
- Indiqué en combinaison avec le "correcteur" tézacaftor et le "potentiateur" ivacaftor dans le traitement de la mucoviscidose chez les patients âgés de 12 ans, homozygotes pour F508CFTRdel ou hétérozygote F508CFTRdel/mutation minimale.