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Burosumab

De acadpharm
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Dernière modification de cette page le 15 mai 2018
Synonyme(s) : burosumab-twza
n. m. (DCI). Anticorps monoclonal recombinant humain, de type IgG1, dirigé contre le facteur de croissance des fibroblastes de type 23, le FGF23 (Fibroblast growth factor 23)), protéine de régulation de l’homéostasie du phosphate et du métabolisme de la vitamine D. Des mutations sur le gène FGF23 situé sur le chromosome X augmentent son expression, conduisant à un rachitisme vitamine-résistant avec hypophosphatémie.

La seule indication du burosumab est dans le traitement de l’hypophosphatémie liée à l’X (XLH, x-linked hypophosphatemia), chez l'adulte et l'enfant à partir d'un an. Son action inhibitrice sur le FGF23 se traduit par un augmentation de la réabsorption rénale de l’ion phosphate ainsi que de la production de vitamine D qui augmente simultanément l’absorption intestinale des ions phosphate et calcium.
D’autres formes de rachitisme hypophosphatémique héréditaires dues à des mutations sur d’autres gènes impliquées dans la régulation du métabolisme phosphocalcique ne sont pas corrigées par le burosumab.