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Glasdégib

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Glasdégib.

n. m. (DCI). Petite molécule de synthèse qui inhibe la voie de signalisation cellulaire Hedgehog Cette voie joue un rôle important dans le développement embryonnaire ; elle est réprimée chez l'adulte dans la plupart des tissus, sauf dans les cellules souches hématopoïétiques. Des mutations du gène codant la protéine Hedgehog sont associées à différentes maladies, notamment des cancers, dont la genèse est associée à la croissance cellulaire, à la différenciation et à la réparation des lésions de l’ADN.
Le glasdégib inhibe une des protéines transmembranaires impliquées dans cette voie de signalisation, le récepteur « Smoothened » et bloque ainsi le transfert de signaux, réduisant la croissance et la propagation des cellules cancéreuses. Chez des patients atteints de leucémie myéloïde aiguë (LMA), l’association du glasdédib avec la cytarabine a montré une amélioration de la survie globale de plusieurs mois. Cf cytarabine,sonidégib, vismodégib.

Indiqué, par voie orale en coadministration avec la cytarabine à faible dose, pour le traitement de patients âgés 75 ans ou plus atteints d’une leucémie myéloïde aiguë nouvellement diagnostiquée ou qui présentent des comorbidités empêchant une chimiothérapie d’induction intensive.