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Groupe 1bis:Ivacaftor

De acadpharm
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Ivacaftor.

n. m. (DCI). Molécule de synthèse dite « potentiateur ».Elle stimule les flux ioniques. . Prise seule, elle est indiquée dans le traitement de la mucoviscidose pour les patients de 2 ans et plus, porteurs d’une mutation portail. Elle peut être prescrite en association avec Lumacaftor, aux patients âgés de 2 ans et plus, homozygotes pour la mutation F508CFTRdel. Ivacaftor peut être combiné à Tezacaftor pour les patients de 12 ans et plus, homozygotes pour F508CFTRdel ou hétérozygote F508CFTRdel/mutation résiduelle. Dans le cadre de la trithérapie, elle est combinée avec Elexacaftor (correcteur) et Tezacaftor (correcteur) pour les patients âgés de 12 ans, homozygotes pour F508CFTRdel ou hétérozygote F508CFTRdel/mutation minimale.

"Correcteur : molécule visant à augmenter la quantité de protéine CFTR présente au pôle apical des cellules épithéliales. Elle empêche l’élimination des protéines CFTR défectueuses dans la cellule, corrige le repliement des protéines et aide à son transport intracellulaire jusqu’au pôle apical pour rétablir les flux ioniques.
Potentiateur : molécule visant à améliorer l’activité résiduelle de la protéine CFTR au pôle apical des cellules épithéliales. Elle stimule les flux ioniques".