Groupe 1bis:Ivacaftor
Révision datée du 3 décembre 2019 à 13:04 par Durand (discussion | contributions)
- n. m. (DCI). Molécule de synthèse dite « potentiateur » visant à améliorer l’activité résiduelle de la protéine CFTR au pôle apical des cellules épithéliales. Elle empêche l’élimination des protéines CFTR défectueuses dans la cellule, corrige le repliement des protéines et aide à leur transport intracellulaire jusqu'au pôle apical pour rétablir les flux ioniques Elle peut être utilisée seule ou associée à des molécules dites « correctrices », molécule visant à augmenter la quantité de protéine CFTR au pôle apical des cellules épithéliales.
- Indiqué seul dans le traitement de la mucoviscidose chez les patients de 2 ans et plus, porteurs d’une mutation portail.
Il peut être prescrit en association avec le lumacaftor « potentiateur » chez les patients âgés de 2 ans et plus, homozygotes pour la mutation F508CFTRdel.
Il peut être également combiné au tézacaftor correcteur »chez les patients de 12 ans et plus, homozygotes pour F508CFTRdel ou hétérozygote F508CFTRdel/mutation résiduelle .
Dans le cadre d'une trithérapie, il est enfin combiné avec l'éléxacaftor (correcteur) et le tézacaftor (correcteur) chez les patients âgés de 12 ans, homozygotes pour F508CFTRdel ou hétérozygote F508CFTRdel/mutation minimale.
Cf protéine CFTR.