Groupe 22:Éléxacaftor
Révision datée du 2 décembre 2019 à 16:10 par Durand (discussion | contributions)
- n. m. (DCI). Molécule de synthèse dite "correcteur" qui vise à corriger le défaut de maturation de la protéine régulatrice de la perméabilité transmembranaire CFTR.
Elle empêche l’élimination des protéines CFTR défectueuses dans la cellule, corrige leur repliement et aide à son transport intracellulaire jusqu’au pôle apical pour rétablir les flux ioniques.
- Indiquée en combinaison avec le "correcteur" Tézacaftor et le "potentiateur" Ivacaftor dans le traitement de la mucoviscidose chez les patients âgés de 12 ans, homozygotes pour F508CFTRdel ou hétérozygote F508CFTRdel/mutation minimale.