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Groupe 22:Éléxacaftor

De acadpharm
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Éléxacaftor.

n. m. (DCI). Molécule de synthèse dite "correcteur" qui vise à corriger le défaut de maturation de la protéine régulatrice de la perméabilité transmembranaire CFTR.
Elle empêche l’élimination des protéines CFTR défectueuses dans la cellule, corrige leur repliement et aide à son transport intracellulaire jusqu’au pôle apical pour rétablir les flux ioniques.

Indiquée en combinaison avec le "correcteur" Tézacaftor et le "potentiateur" Ivacaftor dans le traitement de la mucoviscidose chez les patients âgés de 12 ans, homozygotes pour F508CFTRdel ou hétérozygote F508CFTRdel/mutation minimale.