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Groupe 22:Lumacaftor : Différence entre versions

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|VM_Définition=Composé visant à augmenter la quantité de  [[Protéine|protéine CFTR]] à la surface cellulaire et à améliorer sa fonctionnalité chez les sujets porteurs d'une [[Mutation|mutation]]''F508del'', cause la plus fréquente de [[Mucoviscidose|mucoviscidose]] dans sa forme homozygote.<br />Le lumacaftor permet, comme un chaperon, le repliement correct  de la protéine ''F508del-CFTR'' au cours du processus de maturation, conduisant ainsi  à son  transport intracellulaire et à sa présence fonctionnelle à la surface des cellules.
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|VM_Définition=Molécule de synthèse dite "correcteur" visant à augmenter la quantité de  [[Protéine|protéine CFTR]] présente au pôle apical des cellules épithéliales. Le lumacaftor empêche l'élimination des protéines CFTR défectueuses dans la cellule, corrige leur repliement et aide à leur transport intracellulaire jusqu'au pôle apical.  
|VM_Commentaires=Indiqué en association avec l'[[Ivacaftor|ivacaftor]] dans le traitement de la [[Mucoviscidose|mucoviscidose]] chez les patients âgés de 12 ans et plus, homozygotes pour la mutation F508del. Il diminue le nombre d'exacerbations de la maladie et améliore la fonction pulmonaire.
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|VM_Commentaires=Indiqué en association avec l'[[Ivacaftor|ivacaftor]] dans le traitement de la [[Mucoviscidose|mucoviscidose]] chez lessujets âgés de 12 ans et plus, homozygotes pour la mutation F508del.  
 
|VM_Illustration=Groupe 22-Lumacaftor.png
 
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|VM_Légende_illustration=Lumacaftor.
 
|VM_Légende_illustration=Lumacaftor.

Version du 2 décembre 2019 à 15:38

Erreur lors de la création de la miniature : Impossible d'enregistrer la vignette sur la destination
Lumacaftor.

n. m. (DCI). Molécule de synthèse dite "correcteur" visant à augmenter la quantité de protéine CFTR présente au pôle apical des cellules épithéliales. Le lumacaftor empêche l'élimination des protéines CFTR défectueuses dans la cellule, corrige leur repliement et aide à leur transport intracellulaire jusqu'au pôle apical.

Indiqué en association avec l'ivacaftor dans le traitement de la mucoviscidose chez lessujets âgés de 12 ans et plus, homozygotes pour la mutation F508del.