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Groupe 22:Vismodégib

De acadpharm
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n. f. pl. Substance active ciblant une nouvelle cible, la voie de signalisation Hedgehog. Au cours de l'embryogenèse, la voie de signalisation Hedgehog (hérisson en français) contrôle la localisation, le moment de la prolifération et la différenciation cellulaires. Chez l'adulte, cette voie est réprimée dans la plupart des tissus, sauf dans les cellules souches hématopoïétiques. Elle est anormalement active dans une large variété de cancers, d'où l'idée d'une thérapie ciblée anticancéreuse, avec un risque espéré d'effets secondaires (hors cible) minimes. Cette voie fait intervenir, en cascades, de nombreuses molécules (gènes cibles, récepteurs membranaires, facteurs de transcription) dont la structure et la fonction sont connues pour certaines d'entre elles. Ainsi, PTCH1 (récepteur transmembranaire « Patched », le gène correspondant serait un gène suppresseur de tumeurs) est un inhibiteur de la voie Hedgehog, alors que SMO (récepteur transmembranaire « Smoothened », le gène correspondant serait un protooncogène) est un activateur de cette voie. Dans les cancers, PTCH1 peut être inactivé par mutation, délétion ou liaison à des protéines ligands « surproduites ». Des mutations de ce récepteur ont été mises en évidence dans 30 % des médulloblastomes.

Le vismogédib est indiqué dans le traitement du carcinome basocellulaire (cancer de la peau dont l'évolution est favorable sous traitement) métastatique, ou localement avancé et en rechute, après chirurgie, ou pour lequel la chirurgie et la radiothérapie ne sont pas appropriées. Après administration orale, les effets indésirables sont les suivants : spasmes musculaires, alopécie, dysgueusie, perte de poids, fatigue, nausées et vomissements.